Teraz polskie dzieci z SMA nie będą musiały ubiegać się o zakwalifikowanie do bezpłatnej terapii genowej w Niemczech czy we Francji, co także miało miejsce... Tak więc nie furtka, ale brama została otwarta. I niech przejdą przez nią wszystkie te dzieci z SMA, które będą do tego leczenia uprawnione - jedynie przez lekarzy, a nie przez ograniczenia administracyjne.

Zolgensma, lek dający najlepsze rezultaty w terapii genowej SMA nie był nierefundowany, a jedynie dostępny po cenach komercyjnych. Na tzw. wolnym rynku kosztuje prawie 10 mln zł i jest uznawany za najdroższy lek świata. Od 1 kwietnia 2024 roku terapia ta będzie dostępna dla wszystkich dzieci z SMA.