Mamy metody poprawy jakości życia osób z mózgowym porażeniem dziecięcym, aby jednak je zastosować musi być to wczesne rozpoznanie.
Jak najbardziej. Właśnie dlatego mówimy o grupach ryzyka. Wszystkie noworodki, które urodziły się przedwcześnie, z niedotlenieniem okołoporodowym, z hipotrofią wewnątrzmaciczną czy z wrodzonymi wadami genetycznymi powinny być jak najwcześniej objęte opieką neurologiczną. Jeżeli neurolog zauważy pewne dysfunkcje, powinniśmy jak najszybciej rozpocząć rehabilitację. Tu ważne jest też wykonywanie badań diagnostycznych, jak na przykład neuroobrazowanie ośrodkowego układu nerwowego, żeby ocenić jak rozległe zaszły w nim zmiany.
Gdy mówimy o poprawie jakości życia dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym, pojawiają się dwa kluczowe słowa: komórki macierzyste. Jaką rolę one tu pełnią?
Przede wszystkim podkreślmy, że komórki macierzyste absolutnie nie są panaceum ani lekiem na mózgowe porażenie dziecięce i nikogo nie są w stanie wyleczyć. Natomiast, na pewno mogą pomóc w poprawie jakości życia dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym. Są badania z których wynika, że zastosowanie komórek macierzystych z autologicznej krwi pępowinowej lub mezenchymalnych komórek macierzystych ze sznura pępowinowego - z prowadzoną równocześnie intensywną rehabilitacją - pozwala na poprawę funkcjonowania i jakości życia pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym. Takie badania przeprowadzały zespoły amerykańskie i australijskie, a obecnie prowadzone są również w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie.
To jak te komórki macierzyste działają?
Tego do końca nie wiemy. Najprawdopodobniej dzieje się to poprzez mechanizm parakrynny, uruchamiający systemy naprawcze w ośrodkowym układzie nerwowym. Pierwsze wyniki medycznego eksperymentu leczniczego, a także badań klinicznych prowadzonych przez prof. Joanne Kurtzberg czy prof. Ianę Nowak wskazują na poprawę w skalach funkcjonalnych i poprawę zapisu EEG. Są także doniesienia tychże badaczek o tworzeniu się nowych połączeń mózgowych u pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym, po zastosowaniu komórek macierzystych.
W Klinice Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, którą Pani profesor kieruje prowadzony jest m. in. projekt, z wykorzystaniem komórek macierzystych sznura pępowinowego. Na czym polega?
Jest to medyczny eksperyment leczniczy, najlepiej zgłaszać się do nas przez sekretariat Kliniki Neurologii Dziecięcej naszego szpitala w Lublinie. A polega na podaniach mezenchymalnych komórek macierzystych ze sznurów pępowinowych od dawców niespokrewnionych - pacjentom z wybranymi chorobami ośrodkowego układu nerwowego takimi jak mózgowe porażenie dziecięce, całościowe zaburzenia rozwoju czy leukodystrofie. Dzieje się to oczywiście, po uzyskaniu zgody Komisji Bioetycznej. W tym momencie mamy w projekcie kilkanaścioro dzieci z różnymi jednostkami chorobowymi i wciąż zgłaszają się nowi pacjenci. Prowadzimy także projekt wykorzystania własnej krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym. Wstępne wyniki zawarto w pracy naukowej, którą opublikowaliśmy w 2023 roku. Wynika z nich, że zastosowanie mezenchymalnych komórek macierzystych u pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym przynosi poprawę funkcjonowania w określanych skalach funkcjonalnych u około 60 proc. badanych przez nas dzieci. Oczywiście, u różnych pacjentów zmiany w funkcjonowaniu są odmienne. Najważniejsze jest to, że osiągamy lepsze efekty, gdy terapię stosujemy wcześnie i u młodszych pacjentów.
Jak młodszych?
Najlepiej byłoby u takich dwu- trzy- czy czteroletnich dzieci. Wtedy plastyczność mózgu jest największa. Przyszłość zastosowania komórek macierzystych rysuje się obiecująco i mam nadzieję, że będzie to terapia wspomagająca w prowadzeniu pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym.
Po zastosowaniu komórek macierzystych, na ile występuje poprawa u dzieci?
Tu jest różnie. U niektórych pacjentów poprawiły się funkcje ruchowe, ale u większości poprawiły się - przede wszystkim funkcje poznawcze jak koncentracja uwagi, mowa, skupienie, kontakt z otoczeniem - jeżeli tego kontaktu nie było lub jest słaby. To wszystko przynosi poprawę w terapii prowadzonej przez fizjoterapeutów, co w konsekwencji przekłada się na ogólne funkcjonowanie pacjentów.
Bywają wzruszające momenty?
Oczywiście. Szczególnie w przypadku dzieci z głęboką niepełnosprawnością, pacjentów z porażeniem czterokończynowym, leżących, którzy dotychczas byli bez kontaktu z otoczeniem lub kontakt ich był ograniczony. Kiedy zauważamy u nich na przykład niewielkie wodzenie wzrokiem, za poruszającym się przedmiotem czy skupienie tego wzroku na twarzy rodziców - wzruszenie i radość są ogromne.
8 października przypada rocznica pierwszego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych z krwi pępowinowej, w mózgowym porażeniu dziecięcym.
Ta terapia zaczęła się w Stanach Zjednoczonych, w Duke University. Wcześniej znane były możliwości regeneracyjne, jakie niosą ze sobą mezenchymalne komórki macierzyste i komórki macierzyste krwi pępowinowej, więc prof. Joanne Kurtzberg i jej zespół wpadli na pomysł zastosowania ich u pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym. Mam nadzieję, że będzie jeszcze więcej badań w tym klinicznych a także, że terapia ta będzie finansowana ze środków publicznych.
W jakich chorobach są jeszcze stosowane komórki macierzyste?
W neurologii dziecięcej mamy próby wykorzystania mezenchymalnych komórek macierzystych i autologicznej krwi pępowinowej, u pacjentów z całościowymi zaburzeniami rozwoju lub w pewnych wybranych postaciach leukodystrofii. Od dawna komórki macierzyste stosowane są w hematoonkologii, a obecnie w ortopedii, okulistyce. Właściwie – generalnie - w medycynie regeneracyjnej.
Natomiast 6 października, to Światowy Dzień Mózgowego Porażenia Dziecięcego. Co wiemy o tym zaburzeniu?
Mózgowe porażenie dziecięce (MPD) to zespół zaburzeń ruchu i postawy, które wynikają z uszkodzenia mózgu w okresie życia płodowego, w trakcie porodu lub bezpośrednio po nim. Jest to zaburzenie niepostępujące, ale zmieniające się w czasie. Najczęściej jego przyczyną jest wcześniactwo bądź też niedotlenienie okołoporodowe. Zaburzenie to dotyka od 2 do 3, na 1000 urodzonych noworodków. Baczne przyglądanie się rozwojowi dziecka i badanie pacjentów z grupy ryzyka rozwoju mózgowego porażenia dziecięcego, pozwala na wczesne rozpoznanie i na wcześnie podjętą interwencję. A polega ona przede wszystkim na rehabilitacji, zarówno tej ruchowej jak i funkcji poznawczych. Musimy bowiem pamiętać, że oprócz zaburzeń funkcji ruchu, w mózgowym porażeniu dziecięcym występują też zaburzenia mowy, widzenia, słuchu, niepełnosprawność intelektualna lub padaczka.
Od czego to zależy?
Od postaci mózgowego porażenia dziecięcego, z jaką mamy do czynienia. A jest ich kilka: to postać spastyczna, pozapiramidowa,móżdżkowa i postaci mieszane. Z kolei ze względu na to, które kończyny dotknięte są zaburzeniami, mamy niedowład czterokończynowy, połowiczy lub tzw. diplegię – w tym przypadku kończyny dolne są zajęte w dużo większym stopniu, niż kończyny górne. Najcięższą postacią mózgowego porażenia dziecięcego jest postać spastyczna, czterokończynowa, której towarzyszyć może padaczka, w tym padaczka lekooporna i niepełnosprawność intelektualna.
Jakie są konsekwencje mózgowego porażenia dziecięcego i rokowania dzieci nim dotkniętych?
To oczywiście zależy od postaci MPD, z jaką mamy do czynienia. Główną konsekwencją są zaburzenia rozwoju funkcji ruchowych. Bardzo często dzieci te nie poruszają się samodzielnie, korzystają z wózków inwalidzkich, kul, balkoników lub ortez. Mogą to być również dzieci, które co prawda chodzą i funkcjonują samodzielnie, niemniej jednak wzorzec ich chodu pozostaje zaburzony. Konsekwencją MPD są też zaburzenia towarzyszące, które wymieniłam wcześniej jak niepełnosprawność intelektualna, padaczka, zaburzenia rozwoju mowy, słuchu, zachowania. Mamy więc tutaj do czynienia z pacjentem, z szeroko pojętą niepełnosprawnością.
Zatem rokowania nie są dobre?
Nie są najlepsze, aczkolwiek to również zależy od tego do jak dużego uszkodzenia mózgu doszło, u konkretnej osoby. Dlatego właśnie u pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym tak ważna jest wczesna interwencja, czyli wcześnie rozpoczęta rehabilitacja. Co prawda, nie pozwala ona go wyleczyć z mózgowego porażenia dziecięcego, natomiast poprawia jego samodzielność czy funkcjonowanie w życiu codziennym.
Czy mózgowemu porażeniu dziecięcemu można w ogóle zapobiec lub, czy w jakikolwiek sposób można przewidzieć jego wystąpienie?
Trudno jest przewidzieć wystąpienie mózgowego porażenia dziecięcego, gdy mamy do czynienia z rozwijającym się płodem, rozwijającym się mózgiem. Czasami się zdarza, że już w badaniach prenatalnych zauważymy pewne wady w obrębie ośrodkowego układu nerwowego. Czynnikiem najczęściej prowadzącym do wystąpienia mózgowego porażenia dziecięcego jest wcześniactwo, czy też niedotlenienie okołoporodowe. Są to najczęściej sytuacje nagłe, które jednak można przewidzieć w przypadku prowadzenia ciąż wysokiego ryzyka. Tutaj więcej mieliby do powiedzenia ginekolodzy położnicy. Natomiast przed zajściem w ciążę, prewencji mózgowego porażenia dziecięcego nie ma.
Źródło: Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia
